Un ensayo clínico en 20 pacientes determinará si los fármacos son eficaces para tratar la adrenoleucodistrofia con ligamento a X. Investigadores del Instituto de Investigación Biomédica de Bellvitge (IDIBELL) han demostrado que una combinación de tres antioxidantes, la N-acetilcisteina, el ácido lipoico y la vitamina E, revierte los síntomas principales de una grave enfermedad neurológica denominada adrenoleucodistrofia con ligamento a X, como el deterioro de la capacidad locomotora.
La investigación es la base de una patente y de un ensayo clínico que el Ministerio de Sanidad financiará con 100.000 euros y cuya publicación ha sido aceptada por la revista Annals of Neurology, que ha avanzado el artículo en su versión electrónica.
El estudio se ha llevado a cabo en un modelo de ratones que reproducen la enfermedad. Tras recibir el cóctel de antioxidantes, muchos de estos animales incluso han superado el estado físico de los ratones sanos.
La adrenoleucodistrofia ligada a X es una enfermedad hereditaria que destruye la mielina del sistema nervioso central o del periférico y produce alteraciones hormonales. La enfermedad es poco frecuente y afecta sólo a individuos de sexo masculino, aunque las mujeres portadoras también pueden manifestar algunos síntomas. Su incidencia es de un caso por cada 17.000 varones. Es el tipo más frecuente de leucodistrofia y el principal desorden del peroxisoma.
La enfermedad se hizo famosa el año 1992 con la película El aceite de la vida (Lorenzo’s oil), protagonizada por Nick Nolte y Susan Sarandon, donde reflejaba una historia real.
Nuevas terapias
La investigación, coordinada por Aurora Pujol, investigadora ICREA y jefa del grupo de enfermedades neurometabólicas del IDIBELL, ofrece esperanzas al desarrollo de tratamientos contra la enfermedad. El estudio establece una relación directa entre el estrés oxidativo y la degeneración axonal, uno de los principales factores en el desarrollo de la enfermedad.
Pujol asegura que si el fármaco funciona en humanos, se abren las puertas a evaluar otras estrategias terapéuticas con antioxidantes contra otras axonopatías, en las qué el estrés oxidativo pueda tener un rol importante como las neuropatías mitocondriales, la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), la esclerosis múltiple, la ataxia de Friedreich, algunas paraplejías espásticas, la enfermedad de Pelizaeus Merzbacher o, incluso, la enfermedad de Alzheimer.
Para Pujol se trata de un “claro ejemplo de investigación traslacional. En la cual un mismo grupo lleva a cabo la investigación sobre las bases moleculares de la patología, encuentra un fármaco que testa in vitro, después lo prueba con éxito en un modelo animal experimental, solicita la patente, y el mismo grupo recluta a los pacientes y solicita realizar el ensayo clínico”. El estudio se ha realizado con la colaboración del Instituto de Neuropatología de Bellvitge.
Además del IDIBELL, el estudio ha contado con la participación de varios centros de investigación como el CIBERER, el Departamento de Medicina Experimental Universidad de Lleida-IRB, Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Neurodegenerativas (CIBERNED) y el Instituto Catalán de Investigación y Estudios Avanzados (ICREA). El estudio ha sido financiado por proyectos europeos dentro del programa marco FP7, por asociaciones de pacientes y por el Instituto de Salud Carlos III.
Fuente: www.jano.es
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