La esclerosis múltiple primaria progresiva (EMPP) es un subtipo de esclerosis múltiple (EM) que afecta a, aproximadamente, el 10 o el 15% de la población con esta enfermedad. Hasta la fecha, se trata de una patología que no tiene cura ni tratamiento, pero ahora un estudio internacional multicéntrico con participación española ha evidenciado la eficacia de un fármaco que podría convertirse en la primera y única opción terapéutica para los pacientes con esta dolencia crónica.
Lo que diferencia a la EMPP de la forma genérica de esta enfermedad, la más conocida por la población general, tal y como explica a EL MUNDO Xavier Montalbán, jefe del Servicio de Neuroinmunología Clínica del Hospital Universitario Vall d’Hebron y responsable de la parte española del ensayo clínico, es que «en que en lugar de tener brotes, lo que provoca es una progresión mantenida y continuada de la discapacidad». Además, mientras que la EM suele darse en personas jóvenes, de unos 20 años, la esclerosis múltiple primaria debuta cuando la persona es más mayor, con alrededor de los 40 años, y en este caso, a diferencia de la EM, que suelen padecerla mujeres principalmente, «la relación hombre-mujer se iguala», cuenta Montalbán.
Sin tratamiento
El escenario al que se enfrenta un enfermo de EMPP suele ser una alteración progresiva de la marcha, que puede hacer que acabe necesitando silla de ruedas. Además, «puede presentar dificultades para mantener el equilibrio o una alteración visual progresiva», explica Montalbán. Aunque las dolencias son múltiples, como no hay una terapia específica con la enfermedad, los médicos se limitan a aplicar tratamientos sintomáticos a los pacientes.
No obstante, la fase III del denominado estudio Oratorio, ha hecho que se vislumbre un cambio en el manejo de esta enfermedad, ya que ha demostrado que existe un fármaco que consigue frenar la progresión de la discapacidad que ésta provoca.
Los resultados del ensayo, en el que han participado 732 pacientes, y que serán presentados la semana que viene en la 31 edición del ECTRIMS, el Comité Europeo para el Tratamiento y la Investigación en Esclerosis Múltiple, ofrecen una «noticia muy preliminar» pero que » nos abre una puerta enorme», opina Montalbán.
El neurólogo explica que la administración del Ocrelizumab, como se ha llamado al fármaco, «disminuye de forma muy clara la progresión de la enfermedad en los pacientes que lo han tomado respecto a los que no, demostrando una mejora en todos los aspectos y alterando la historia natural de la enfermedad».
El fármaco hace que «la enfermedad empeore mucho más lentamente en el grupo en general, aunque a nivel individual, en algunos pacientes la patología incluso mejora, en otros se ralentiza y en otros no ha hecho efecto», cuenta Montalbán.
El medicamento en cuestión es un anticuerpo monoclonal diseñado para destruir las células B, un tipo de linfocitos que son los que participan en el deterioro de la mielina y los nervios, que es precisamente una característica común en los pacientes con esclerosis múltiple. Lo que haría Ocrelizumab sería unirse a la superficie de estas proteínas, para bloquearlas e impedir que dañen la mielina.
Aunque el fármaco no es curativo, en el sentido de que no consigue resolver la enfermedad, «sí que tiene un impacto muy importante en algunos pacientes, haciendo que no avance la dolencia», apunta Montalbán, quien recalca que «mientras que hasta ahora, cuando diagnosticábamos a un paciente, teníamos que decirle que no había ningún fármaco, ahora hemos visto por primera vez que hay uno que funciona de forma muy coherente».
Una vez acabada la fase de investigación, el siguiente paso es poner en marcha la fase de comercialización, de lo que se encargará la farmacéutica Roche. «La idea es que a finales de enero se presente a la Agencia Europea del Medicamento su aprobación, y a partir de ahí, si el dictamen fuera positivo, la aprobación del medicamento dependería de cada país», resume Montalbán.
Fuente: www.elmundo.es
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